Gentherapie-Medikament – Jede Spritze 54.000 Euro

Worum geht es? Es geht eigentlich um sogenannte „Orphans“. Orphan ist englisch und bedeutet auf deutsch „Waise“. In der Pharmazie wird dieser Begriff für Medikamente benutzt, die, so Wikipedia, „für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden“. Da könnte man meinen, dass die Pharmaindustrie doch noch so etwas wie ein Einsehen hat und Medikamente erforscht und herstellt für Krankheiten, die selten sind und keinen Markt wie Hypertonie, Diabetes, Hypercholesterinämie, Krebs etc. haben. Im nächsten Satz jedoch wird der Leser umgehend korrigiert. Denn da steht es schwarz auf weiß, worum es der Pharmaindustrie in der Hauptsache geht: „Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes, ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes, bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten, für die pharmazeutische Industrie nicht interessant.“ Also doch kein Wohltätertum?

Aber: auf der anderen Seite gibt es diese Art der Medikamente. Da aber Wohltätertum und Nächstenliebe bei der Pharmaindustrie ausscheiden, kann das nur heißen, dass die Waisenkinder der Pharmaindustrie einen Preis haben, der (natürlich) so einzigartig ausfällt wie die Medikamente selbst. Die „DAZ.online“ gibt hierfür ein schockierendes Beispiel: Rekordpreis für Orphan Drug – Glybera-Therapie kostet 1,1 Millionen Euro.

Glybera® ist seit Anfang November 2014 als erstes Gentherapie-Medikament auf dem deutschen Markt zugelassen. Eine einzige Injektion kostet fast 54.000 Euro. Da es mit einer einmaligen Gabe nicht getan ist, benötigt der Patient mehrere Injektionen in definierten Abständen, so dass unter dem Strich eine stolze Summe von über 1 Millionen Euro für seine Behandlung herauskommt. Da es in Europa fast 200 mögliche Patienten für diese Therapie gibt, würden hier über 200 Millionen Euro zu Buche schlagen, was das Desinteresse der Pharmaindustrie schlagartig heilen hilft.

Momentan findet eine sogenannte „Zusatznutzenbewertung“ statt, durchgeführt vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Vielleicht sind die Preisvorstellungen des Herstellers UniQure und der Vertriebsfirma Chiesi selbst der verkaufstüchtigen Schulmedizin ein Deut zu überspannt. Die Krankenkassen feiern die Gentherapie im Allgemeinen und Glybera im Speziellen als „Segen für die Menschen mit unheilbaren Krankheiten“ (Hoffnung und Ängste: Erste Gentherapie in Deutschland vor Zulassung – Ein Artikel von August 2012). Eine Quelle, die mir angab, ob die Krankenkassen auch diesen Segen finanzieren, konnte ich nicht finden. Ich vermute, dass es beim Jubilieren seitens der Krankenkassen bleibt, welches sofort verstummen wird, wenn die ersten Rechnungen ins Haus flattern.

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Gentherapie – Segen oder Regen für die Menschheit?

Über eine Million für eine einzige Therapie bei einem einzigen Patienten. Bei einem solchen Preis sollte man meinen, dass man für sein Geld auch eine dementsprechende Therapie bekommt, die die Krankheit in Vergessenheit geraten lässt. Aber das Prozedere ist alles andere als millionenverdächtig.

Das Behandlungsprinzip sieht so aus, dass dem Körper des Erkrankten einige Zellen entnommen werden, denen dann im Labor, also in vitro, Nukleinsäuren injiziert werden, die die Informationen enthalten, die eigentlich beim Erkrankten da sein sollten, aber aufgrund des genetischen Defekts fehlen. Danach lässt man die so behandelten Zellen wachsen beziehungsweise sich vermehren. Der nächste Schritt sieht vor, die behandelten und sich vermehrten Zellen wieder dem Körper des Erkrankten zuzuführen.

Eine andere Vorgehensweise sieht so aus, dass die Behandlung in vivo, also im Organismus des Erkrankten stattfindet. Hierzu müssen die Nukleinsäuren über ein „Shuttle“ oder ein Trägermedium in die Körperzellen eingebracht werden. Das können Viren sein, die mit den Nukleinsäuren geimpft worden sind oder Chemikalien mit einer elektrischen Ladung.

Die Mikroinjektion gilt momentan als das zuverlässigste Verfahren, da die Chancen für einen erfolgreichen Einbau der genetischen Informationen bei diesem Verfahren am höchsten sind. Und das sind nur 1 zu 5. Der Nachteil dieses Verfahrens ist, dass man jede einzelne Zelle individuell behandeln muss.

Der Grund für die eher geringen Chancen eines erfolgreichen Einbaus der eingeschleusten genetischen Information liegt in der Tatsache, dass man heute noch längst nicht so weit ist, diese Informationen im Genom genau da zu platzieren, wo sie Gutes tun und keinen Schaden anrichten. Oder mit anderen Worten – Wikipedia zitiert: „Da eine Integrationsstelle (die Stelle, wo die externe genetische Information eingebaut wird – Anm.v.m.) bisher nicht vorhersehbar ist, können andere vorher intakte Gene in ihrer Funktion gestört werden. Im schlimmsten Fall könnte der therapeutische Nutzen des neuen Gens durch eine neue evtl. schwerere Krankheit, bedingt durch die Störung eines vorher intakten Gens, ersetzt werden.“

Das heißt also, dass der Patient für über eine Million Euro eine Therapie erhält, die zu 20 Prozent überhaupt das macht, was von ihr erwartet wird und es selbst dann noch fraglich ist, ob durch das Einbringen der „gesundmachenden Gene“ nicht andere Gene herausgeschossen oder aber funktionsuntüchtig gemacht worden sind. Selbst die „Deutsche Gesellschaft für Gentherapie e.V.“ dämpft ihre eigene Euphorie: „Trotz der so einfachen wie überzeugenden Grundidee ist die Gentherapie eine komplexe medizinische Behandlung in mehreren Schritten, die sich im Entwicklungsstadium befindet und noch Nebenwirkungen aufweist“. Eine dieser Nebenwirkungen, vor allem wenn das Immunsystem das Ziel der Gentherapie ist, ein entartetes Immunsystem, dass einer Leukämie Vorschub leistet (Siehe Beitrag von Focus: Nebenwirkung Krebs). Grund dafür ist mit an Sicherheit grenzender Wahrscheinlichkeit die weiter oben beschriebene falsche Verankerung der neu eingefügten Gene ins Genom des Patienten. Die idw-Informationsdienst Wissenschaft hatte darüber berichtet, dass bei der Behandlung von Kindern, die einen schweren Defekt bei der Bildung von T- und B-Zellen aufwiesen, Leukämien ausgelöst worden waren: „Dies bedeutet, dass der als Genfähre verwendete retrovirale Vektor sich zufällig an einer Stelle im Chromosomensatz der Patientenzellen eingebaut hat, welche für die Regulation des Wachstums von T-Zellen eine entscheidende Bedeutung besitzt.“ Auf der anderen Seite wurden angeblich bei 9 von den 11 behandelten Kindern Therapieerfolge erzielt, die in der Folge nicht mehr gezwungen waren, unter absolut keimfreien Bedingungen zu leben.

Falls vorbehandelte Viren als „Shuttle“ für die veränderten Gene zum Einsatz kommen, dann besteht die Gefahr einer „normalen Reaktion“ des Immunsystems auf diese künstlich herbeigeführte Infektion mit diesen Viren. Eine Dämpfung des Immunsystems würde in diesem Zusammenhang zu einer erhöhten allgemeinen Infektionsbereitschaft führen. Etwas Ähnliches ist 1999 vorgekommen, als bei einem 18-jährigen amerikanischen Patienten 38 Billionen genetisch vorbehandelte Viren injiziert worden waren. Selbst bei einer massiven Infektion mit Viren kommt es nicht zu einer so hohen Virenlast. 4 Tage später erlag der Patient dieser Behandlung.

Trotz der massiven Einschränkungen, die die Gentherapie heute hat, feiert die „Zeit“ die Gentherapie schon als „Reparatur der Natur“, die Aids heilen kann, so präzise ist und weniger Nebenwirkungen hat. Und irgendwo im Artikel kommt dann auch ein Doktorrand namens Müller vor, der von Magie reden darf. Womit Science-fiction und Abrakadabra elementarer Bestandteil der „Zeit“-Wissenschaft zu sein scheinen.

Aber genau so funktioniert die Einführung und Prä-Konditionierung der Bevölkerung auf eine neue und höchst unsichere Behandlungsmethode. Dass hier in der Regel Menschen behandelt werden, die eine höchst geringe Lebenserwartung haben, ändert nichts an der Tatsache, dass im Hintergrund der Kommerz lauert. Denn bei diesen Menschen lässt sich leicht experimentieren, da diese wenig zu verlieren haben. Auf der anderen Seite kosten dann solche Therapien, wie bei Glybera®, Millionen von Euros. Da ist sofort jedem klar, dass dies nur ein „Übergangsstadium“ ist. Ziel ist es, die Gentherapie so zu forcieren und „ausreifen zu lassen“, dass sie auch bei Husten, Schnupfen, Heiserkeit zum Einsatz kommen kann – „Zeit“lich gesehen mit weniger Nebenwirkungen, präzise und die Natur korrigierend.

Fazit

Teure Gentherapien werden in einigen Jahren Schnee von gestern sein. Denn dann werden Verfahren für alle möglichen und unmöglichen Krankheiten angeboten, die in Konkurrenz stehen zu den ganz normalen Medikamenten, wie wir sie heute kennen – nicht mehr so teuer wie heute, aber teuer genug, um die Hersteller nicht verarmen zu lassen. Dann wird unser Organismus selbst zu einem Medikamentenhersteller, ähnlich wie die GVOs, die Nutzpflanzen mit veränderten Genen zur (Eigen)-Produktion von Insektiziden oder Resistenzen gegen aufgetragene Herbizide. Während solche Behandlungen für extreme Fälle noch einleuchtend sein können, ist das Ziel aber die „Alltagstauglichkeit“ dieser neuen Therapieform, die auch bei ganz normalen Erkrankungen zum Einsatz kommt. Denn Krankheit ist ja, laut „Zeit“, ein Versagen der Natur, dass reparaturbedürftig ist. Und an anderer Stelle ist auch schon ein Anfang gemacht worden in diese Richtung – neuartige Impfungen: Genetische Impfstoffe – Herzlichen Glückwunsch!

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